Børneriget Fonden finansierer Klinisk Forsøgsenhed for Børn & Unge

Med en stor donation fra Børneriget Fonden styrkes mulighederne for at børn og unge med sjældne, alvorlige og kritiske sygdomme får del i den nyeste medicin på markedet. Det er ikke en selvfølge i dag.

Stort, udækket behov for godkendt medicin til børn og unge
Kun 30 pct. af markedsførte lægemidler i EU er godkendt til børn og unge og under 50 pct. af de mest anvendte lægemidler er testet af målgruppen. Mange børn og unge får derfor slet ikke del i den medicinske udvikling eller de får medicin, hvor doserne er beregnet med udgangspunkt i studier på voksne, hvilket kan føre til fejldoseringer, uønskede bivirkninger og utilsigtede hændelser. Der er altså et stort og udækket behov for godkendt medicin til børn og unge i Danmark og resten af verden. Området er præget af for lidt viden, få præparater og manglende koordinering.

Behov for at samle og styrke området
Da det kræver stor kapacitet og en stærk infrastruktur at gennemføre kliniske lægemiddelforsøg, siger man på Rigshospitalet i dag nej til en del kliniske forsøg, fordi der mangler personale og infrastruktur. Rigshospitalet har en enhed for kliniske lægemiddelforsøg målrettet børnekræft, men den øvrige lægemiddelafprøvning på børneområdet er spredt på mange mindre teams.
Der er derfor behov for at samle og styrke området, så de alvorligt syge børn og unge i større udstrækning får tilbudt at deltage i kliniske forsøg og dermed få tilbudt den nyeste medicin på området, som testes af børn og unge og ikke af voksne.

Donation styrker børns adgang til ny medicin
Donationen fra Børneriget Fonden til Mary Elizabeths Hospital gør det nu muligt at samle og styrke området med flere kompetencer og ressourcer i forbindelse med etableringen af Klinisk Forsøgsenhed for Børn og Unge.  Enhedens arbejde vil føre til at flere nye lægemidler testes af børn og gøres til gængelig for en bredere skare af børn:

- Børn er ikke bare små kopier af voksne kroppe. De omsætter medicinen på en helt anden måde. Børnene og de unge fortjener bedre og mere sikker medicin, end det vi tilbyder i dag. At vi kan samle og øge antallet af lægemiddelafprøvninger betyder, at vi på Mary Elizabeths Hospital kan teste og tilbyde den nyeste medicin. Det er et drømmescenarie for os, der dagligt har kontakten til børnene og deres familier, fortæller professor Christina Høi-Hansen, Afdeling for Børn og Unge.

Flere lægemiddelafprøvninger og mere samarbejde
De børn, der er i fokus, har f.eks. medfødte misdannelser af hjertet, muskelsvind eller har alvorlige stofskiftesygdomme. Fælles for dem er, at de har brug for medicinsk behandling og at den nyeste medicin kun er tilgængelig som led i et medicinafprøvningsstudie. Skal den nyeste medicin blive tilgængelig, kræver det, at der gennemføres en lægemiddelafprøvning i kliniske forsøg, og det er en ressourcekrævende proces:

- Ved etableringen af den nye enhed får vi organisationen til at opsætte og deltage i flere kliniske forsøg. Vi bliver på en helt anden måde klar til at tage imod afprøvning af ny medicin og systematisk teste, også før medicinen kommer på markedet. På den måde kan vi tilbyde den bedste og nyeste behandling til danske børn og unge, siger overlæge Klaus Juul fra Enheden for Medfødte Hjertesygdomme.

Donationen fra Børneriget Fonden giver mulighed for at samle og styrke de teams, der i dag arbejder med at teste ny medicin til børn og unge. Det betyder flere lægemiddelafprøvninger og endnu mere samarbejde med udlandet, hvilket er særligt påkrævet, når det gælder de børn og unge, der lider af meget sjældne sygdomme.

- Forskning i ny medicin til børn og unge er et højt prioriteret område for Børneriget Fonden. Det er derfor en stor glæde at bidrage til at flere forsøg nu kan sættes i gang, så patienter på Mary Elizabeths Hospital får adgang til den nyeste og mest effektive behandling, siger Louise Schønau, direktør i Børneriget Fonden.